Un laboratoire américain et l'Agence du médicament européen dans le viseur des associations des maladies génétiques rares

"Il y a urgence" à soigner les enfants souffrant de leucodystrophie défend l’association ELA. Un appel vibrant justifié. Le Skysona, l’unique traitement en mesure de les soigner ne sera plus distribué en Europe. Cette maladie dégénérative survient pendant l’enfance. "Un enfant jusque-là bien portant perd progressivement toutes ses fonctions, vue, ouïe, locomotion, parole, mémoire. Elle peut entraîner une perte progressive irréversible de la fonction neurologique jusqu’au décès" explique ELA mobilisée depuis 30 ans pour trouver et financer des traitements contre cette maladie.

Skysona issue de la recherche française soutenue par ELA, est la première thérapie génique à avoir été approuvée en juillet 2021 par l’Agence du médicament européen pour le traitement précoce de la leucodystrophie. A la surprise générale, Bluebird Bio le laboratoire américain qui l'a développé annonce trois mois plus tard vouloir se retirer du marché européen pour se recentrer sur celui des Etats-Unis.

Une crise sans précédent

"Cela aurait coûté trop cher à Bluebird de fournir ces thérapies géniques aux patients européens. Beaucoup plus ce que les autorités européennes étaient disposées à payer" justifie son Président Andrew Obenshain dans une lettre ouverte adressée aux patients, chercheurs et associations . "Nous ne pouvions pas soutenir des opérations en Europe sans obtenir un remboursement suffisant dans des délais raisonnables. Malgré tous nos efforts, nous n'avons pas pu identifier un partenaire afin de poursuivre la commercialisation de nos thérapies géniques". Un volte-face "inattendu et inacceptable" a réagi indigné Guy Alba Président d’ELA international sur France 3.

Quant à Laurence Tiennot-Herment présidente de l’AFM-Téléthon elle dénonce "des stratégies commerciales très contestables des Américains". La réaction d’ELA contre le laboratoire n’a pas tardé. Elle somme "les autorités de santé et Bluebird Bio de reprendre au plus vite les négociations pour débloquer la situation et soigner enfin les malades de leucodystrophie".

Quel avenir pour la thérapie génique ?

La Présidente du Téléthon propose quelques pistes pour sortir de cette crise inopinée dans une interview accordée au JDD. Selon Laurence Tiennot-Herment "l'écosystème français des financiers ne permet pas d’assurer le développement voire la mise à disposition de ces traitements. Il est urgent de favoriser la création de fonds pro-actif impliquant en partie l’Etat aux moyens plus importants, peut-être à l’échelle européenne".

Le temps presse et la survie de milliers d'enfants est à bout de souffle faute d'accord entre différentes autorités. Les patients privés de Skysona, devront-ils se replier sur la transplantation ? La greffe de la moelle osseuse n’est pas sans risque. ELA précise qu'« elle peut entrainer des complications sévères et une mortalité pour les patients n’ayant pas de donneur apparenté  ».

Quelques associations espèrent des annonces fortes du Gouvernement à l'occasion de la Conférence européenne consacrée au parcours de soin et d’innovation thérapeutique. Elle se déroulera au ministère de la Santé le 28 février, Journée internationale des maladies rares.

Nathalie KHÂ Journaliste - Chroniqueuse Formée à l'ESJ Paris et Formation Club France... En savoir plus sur cet auteur Dernier week-end des vacances. C’est la rentrée et nous nous l’affrontons tous en traînant nos galoches, ne sachant pas trop de quoi elle sera faite. Il y a un an, nous avions encore l’espoir que les problèmes et autres difficultés liés au Covid-19... LES BRÈVES