Pistes dans le traitement de la rétinite pigmentaire

Des chercheurs suisses de l’Institut Friedlich Mieschler de Bâle, en collaboration avec des équipes de l’Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm), du Cnrs et de l’Université Pierre-et-Marie-Curie au sein de l’Institut de la vision, viennent de rendre la vue à des souris atteintes de rétinite pigmentaire, une maladie génétique entraînant une diminution de la vision et, à terme, une cécité. Chez l’homme, ils ont réussi à traiter des cellules rétiniennes malades mises en culture. Ces travaux sont publiés dans la revue Science.

Qu’est-ce que la rétinite pigmentaire ?

Cette maladie qui affecte 1 personne sur 5 000 se traduit par une diminution progressive de la vue aboutissant à la cécité. Touchant d’abord les cellules rétiniennes spécialisées dans la vision nocturne – les bâtonnets –, elle s’attaque ensuite aux cellules de la vision diurne, les cônes. Ces deux types de cellules captent la lumière et la convertissent en impulsions nerveuses qui, véhiculées par le nerf optique, sont ensuite traitées par le cerveau. Si la maladie détruit les bâtonnets, elle ne fait qu’affecter les cônes qui, devenus non fonctionnels, survivent et restent en place. D’où l’idée des chercheurs de restaurer la fonction visuelle des cônes défectueux.

Quel est le principe du traitement ?

La technique employée est une forme de thérapie génique. Elle consiste à envoyer dans les cellules coniques déficientes, à l’aide d’un vecteur (généralement un virus rendu inoffensif), une protéine correctrice. Ici, « il s’agit d’une protéine capable de coupler la stimulation lumineuse à une molécule particulière, ce qui permet de réintroduire toute une cascade de mécanismes nécessaires à la vision, explique José-Alain Sahel, professeur et chef de service à l’hôpital des Quinze-Vingts (Paris) et à la Fondation Rothschild. Nous avons ainsi pu recréer un véritable système photoélectrique biologique.»

Cette thérapie est-elle extrapolable à l’homme ?

Ces résultats prometteurs ont été confirmés par l’équipe de Serge Picaud, chercheur Inserm à l’Institut de la vision, sur des rétines humaines mises en culture. La protéine-médicament s’est activée dans les cellules coniques, leur conférant ainsi une nouvelle sensibilité à la lumière. Une rétine artificielle, en quelque sorte. « Nous sommes capables, au sein du centre de maladies rares de la rétine, de cibler, grâce à des techniques d’imagerie rétinienne à haute résolution, les patients chez qui cette thérapie pourrait être appliquée », précise José-Alain Sahel. Toutefois, il faudra encore attendre pour un traitement en routine, car le passage de la souris à l’homme comporte toujours des incertitudes.

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