Mise en place du Plan Maladies Rares 2011-2014 (2/2)

Au regard de la part de ces maladies rares dans le budget global de protection sociale (Assurance Maladie et mutuelles santé) en France et au surplus de la souffrance des patients, il apparaît absolument primordial d’effectuer des recherches approfondies pour résoudre cette problématique. En effet au-delà des difficultés rencontrées par les patients, la découverte de solutions thérapeutiques contribuerait nettement à la baisse des dépenses à caractère médicales prises en charge par l’Assurance Maladie ainsi que les mutuelles santé. Néanmoins, il est fondamental de ne pas adopter une réflexion cynique à propos de ces maladies rares puisque les résultats obtenus par la recherche bénéficient plus largement à l’ensemble de la population. Ainsi, le nouveau Plan, réalisé en concertation avec les associations de patients, comporte 47 mesures regroupées en 3 axes : il s’attachera à renforcer la qualité de la prise en charge des patients, développer la recherche sur les maladies rares et amplifier la coopération européenne et internationale afin de partager l’expertise, les expériences et les ressources disponibles sur les 7000 maladies rares recensées. Un soutien spécifique sera apporté aux collaborations interdisciplinaires pour favoriser le développement de projets de recherche en sciences humaines et sociales sur les maladies rares.

En outre, Valérie Pécresse et Nora Berra ont souligné que la mise en place d’une banque nationale de données constituait l’un des points forts de ce nouveau Plan. Celle-ci permettra de recueillir et de partager les connaissances scientifiques et médico-économiques, en suivant les malades dans le temps, afin de mieux connaître les spécificités des maladies rares. De plus, a création d’une Fondation dédiée, qui reposera sur la mobilisation de l’ensemble des acteurs publics, industriels et associatifs, permettra aussi de définir des axes stratégiques communs concernant notamment les biothérapies, les thérapies innovantes et les approches pharmacologiques. Par ailleurs, alérie Pécresse a indiqué que la recherche biomédicale est placée au cœur des investissements d’avenir. Le programme « Santé et biotechnologies, doté de 1,55 Md€, financera notamment des plateformes technologiques de pointe et des démonstrateurs préindustriels, qui bénéficieront à la communauté des chercheurs maladies rares.