Une thérapie qui pourrait s'adapter à tout autre trouble neurologique et qui représente une étape majeure dans le développement de la thérapie génique pour un large éventail de maladies neurologiques: Cette thérapie génique appelée NLX-P101 peut réduire considérablement la déficience motrice chez les patients atteints de la maladie de Parkinson, selon ces résultats de phase 2 publiés dans l'édition du 16 mars de la revue Lancet Neurology. L'approche consiste à introduire un gène dans le cerveau afin de normaliser la signalisation chimique.
Cette étude est la première randomisée, à démontrer, en double-aveugle le succès d'une thérapie génique pour la maladie de Parkinson ou tout autre trouble neurologique, et représente l'aboutissement de 20 années de recherche. Dans la maladie de Parkinson, non seulement les patients perdent de nombreuses cellules du cerveau produisant de la dopamine, mais ils développent également des réductions substantielles de l'activité et de la quantité de GABA, un neurotransmetteur dans le cerveau. Cela provoque un dysfonctionnement dans les circuits du cerveau responsable de la coordination du mouvement. Cette thérapie génique a donc utilisé l'acide glutamique décarboxylase (GAD) qui produit GABA pour délivrer le gène dans les cellules cibles.
Ses co-auteurs, le Dr Michael Kaplitt, vice-président pour la recherche au Département Neurological Surgery au Weill Cornell Medical College et neurochirurgien au NewYork-Presbyterian Hospital / Weill Cornell Medical Center, et le Dr Matthew, professeur d'immunologie et de génétique médicale à l'Université d'État de l'Ohio, expliquent : “Les patients ayant reçu NLX-P101 ont montré une réduction significative des symptômes moteurs de la maladie de Parkinson, dont les tremblements, la rigidité des membres et la difficulté à initier le mouvement».
C'est une étape majeure dans le développement de la thérapie génique pour un large éventail de maladies neurologiques: Ce sont de très bonnes nouvelles pour les plus de 4 millions de parkinsoniens dans le monde. Car si la prévalence globale de la maladie est estimée à 1,6 % chez les personnes âgées de plus de 65 ans, cette proportion devrait augmenter avec le vieillissement de la population. Bien que le traitement médical soit généralement efficace pour la plupart des symptômes de la maladie de Parkinson en début de maladie, au fil du temps chez de nombreux patients devenus résistants, se développent des effets secondaires invalidants. Le traitement alternatif est une stimulation électrique cérébrale profonde, qui nécessite l'implantation de dispositifs médicaux permanents dans le cerveau.
Cette étude a été menée sur 45 patients atteints de la maladie de Parkinson au stades modéré à avancé, insuffisamment contrôlée par les thérapies actuelles, randomisés pour moitié pour recevoir la thérapie génique et pour moitié pour une "intervention chirurgicale fictive». Les résultats sont significatifs: La moitié des patients recevant la thérapie génique ont montré des améliorations très importantes des symptômes à comparer à seulement 14% des patients du groupe témoin. Dans l'ensemble, les patients recevant la thérapie génique présentent une amélioration du score “moteur” de 23,1% vs 12,7% pour le groupe témoin.
«Les patients signalent également une meilleure maîtrise de leur traitement et sans aggravation des symptômes non moteurs."
Source: The Lancet Neurology, via Eurekalert “Gene therapy reverses symptoms of Parkinson's disease” (Visuel NIH)
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