Le système d’édition du génome » CRISPR/Cas » est aujourd’hui reconnu comme l’une des technologies biomédicales de pointe et d’avenir*. La capacité de ces technologies à cibler et faire des coupes précises de l’ADN ou de l’ARN, par l’intermédiaire de bactéries ou de particules qui vont cibler les éléments d’information génétique à modifier, ouvrent un nouveau paradigme pour le traitement des maladies à dominante génétique. Des scientifiques japonais viennent de générer une structure en 3 D du système CRISPR / Cas en action. Un véritable mode d’emploi, expliquent-ils, dans la revue Molecular Cell.
*La technologie d’édition de gènes, nommée CRISPR Cas (CRISP pour Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) est sans doute la plus connue, aujourd’hui, des technologies utilisées pour introduire des changements dans la séquence d’ADN des cellules. La technologie permet concrètement de modifier précisément certains gènes, en fonction d’objectifs cliniques. Elle consiste à injecter l’enzyme CRISPR Cas9, qui va se lier à l’ADN à des endroits précis de façon à cibler un gène problématique, qui est ensuite remplacé ou réparé par une autre molécule introduite au même moment.
Le système a déjà été bien étudié sur les cellules adultes humaines et sur les embryons d’animaux.
Il peut être appliqué à des cellules somatiques, comme les cellules sanguines, pour bloquer un mécanisme infectieux par exemple, comme dans le cas de l’infection à VIH. Une équipe chinoise a également décrit des recherches controversées, à l’aide de cette plateforme, sur des embryons humains.
Sources: Molecular Cell April 23, 2015 DOI: 10.1016/j.molcel.2015.03.018Crystal Structure of the CRISPR-Cas RNA Silencing Cmr Complex Bound to a Target Analog(Visuel@ Osawa et al / Molecular Cell 2015)
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