ALZHEIMER: Le Verubecestat, le nouveau médicament empêcheur d'amyloïde – Science Translational Medicine

Ce médicament, le Verubecestat, semble prometteur contre la maladie d’Alzheimer, au vu de ces premiers résultats d’essai de phase I. Conçu pour empêcher le cerveau de produire une protéine caractéristique de la maladie, la bêta amyloïde, qui vient s’agréger en touffes et en plaques dans le cerveau, le candidat permet de réduire les niveaux de protéine délétère jusqu’à plus de 80%, avec la dose maxi. Des données présentées dans la fameuse revue Science Translational Medicine qui apportent un nouvel espoir, face à la prévalence croissante des démences et à l’absence de thérapies réellement efficaces.

<span title="These plaques of amyloid beta protein are found in the brains of people with Alzheimer's disease and may be a cause of mental decline.
« >La maladie d’Alzheimer est le type le plus commun de démence, elle touche aujourd’hui dans le monde plus de 47 millions de personnes, selon l’Organisation mondiale de la Santé (OMS). L’une de ses caractéristiques, ces plaques de protéine bêta amyloïde qui se forment dans le cerveau des personnes atteintes et entraînent ce déclin cognitif anormal. Ainsi, parmi les principaux axes de recherche de nouveaux médicaments, figure la piste qui consisterait à pouvoir inhiber la bêta amyloïde.

<span title="Alzheimer's disease is the most common type of dementia, affecting an estimated 850,000 people in the UK.
« >Le candidat en question, le Verubecestat est toujours en cours de développement. Mais il vient de passer avec succès ce petit essai clinique de phase I, rappelons-le, ayant pour objectif de valider sa sécurité. L’essai a été mené chez 32 patients atteints d’une forme légère à modérée de la maladie d’Alzheimer, qui ont pris le médicament pendant 7 jours. L’essai a donc vérifié l’absence d’effets indésirables sévères mais a également regardé si le médicament parvenait à réduire les niveaux de protéine amyloïde. Les participants ont subi une ponction lombaire, pour l’évaluation non seulement des niveaux de protéines bêta amyloïdes mais aussi de protéines précurseur de la bêta amyloïde (sAPPbeta, également caractéristiques de la maladie. 3 groupes de 10 participants ont été affectés à recevoir 3 doses du candidat médicament. Les résultats semblent très prometteurs,

soit, une réduction considérable des niveaux de protéines :

·   de 57% pour une dose de 12mg

·   de 79% pour une dose de 40 mg

·   de 84% pour une dose de 60 mg

ØAucun effet indésirable grave n’a été observé et aucun participant n’est sorti de l’étude.

 » Reste  » donc à passer à la phase suivante, soit à l’essai clinique de phase II, une phase très attendue, car en supposant que le candidat confirme son bon profil de tolérance, il pourrait ouvrir une véritable option thérapeutique aux millions de patients atteints. Quoiqu’il en soit, ces essais à venir pourront également prouver ou à réfuter la théorie que les plaques bêta amyloïde sont bien à l’origine du déclin cognitif observé dans la maladie.

Source:Science Translational Medicine November 2 2016The BACE1 inhibitor verubecestat (MK-8931) reduces CNS β-amyloid in animal models and in Alzheimer’s disease patients

Plus de 30 étudessur l' »Amyloïde”

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