La greffe de cellules souches hématopoïétiques parvient ici, chez l'animal, à inverser les dommages causés par un trouble neuro-musculaire, l'ataxie de Friedreich. Une perfusion unique de cellules souches stoppe les dommages cellulaires causés par la maladie dégénérative et restaure de façon mesurable les fonctions cellulaires. Ces données, présentées dans la revue Science Translational Medicine du 25 octobre, suggèrent une approche thérapeutique possible pour cette maladie actuellement considérée comme incurable.
L'ataxie de Friedreich est un trouble neuromusculaire dégénératif héréditaire qui altère d'abord la fonction motrice, comme la démarche et la coordination puis peut mener à la scoliose, aux maladies cardiaques, à la perte de vision et au diabète. Si la fonction cognitive n'est pas affectée, la maladie comporte des signes neurologiques dont une suppression des réflexes et des troubles de la sensibilité. La maladie se développe souvent dans l'enfance ou dans l'adolescence, mais parfois à l'âge adulte et touche environ 1 personne sur 50.000. Le gène responsable, FRDA, code pour la frataxine. Dans la maladie la diminution de la frataxine impacte la fonction mitochondriale et donc le métabolisme énergétique de la cellule.
Les chercheurs de l'Université de Californie - San Diego travaillent ici sur un modèle de souris transgénique qui exprime deux transgènes FXN humains mutants et présente la dégénérescence neurologique progressive et la faiblesse musculaire caractéristiques de la maladie. L'équipe avait mené de précédentes recherches qui suggéraient que la greffe de cellules souches et progénitrices hématopoïétiques humaines (HSPC), dérivées de la moelle osseuse, pouvait permettre une préservation à long terme des reins, des yeux et de la thyroïde chez un modèle murin de cystinose, un autre trouble génétique. Par ailleurs, ces cellules souches constituent l'une des principales voies de recherche visant le remplacement ou la régénération des cellules détruites par diverses maladies. L'équipe montre que la greffe sur la souris modèle d'ataxie de Friedreich est rapidement suivie d'une différenciation de ces cellules souches hématopoïétiques en cellules microgliales (en rouge sur visuel) qui vont transférer la protéine mitochondriale (verte) aux neurones (en bleu), bloquant ainsi la neurodégénérescence.
En synthèse, la greffe permet de " sauver les cellules affectées ", écrivent les chercheurs : " l'expression de la frataxine est rétablie, tout comme la fonction mitochondriale dans le cerveau des souris. L'atrophie est également diminuée ". Ces données seront-elles répliquées sur l'ataxie humaine ?
Cela reste à démontrer. Cependant ces résultats sont encourageants et ouvrent la voie vers un nouveau traitement possible pour une maladie incurable.Équipe de rédaction Santélog
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