C’est un système dérivé de CRISP, « CRISP gold » : la nanoparticule d'or qui porte « le ciseau » CRISPR-Cas9 est recouverte d'un polymère qui aide la particule à être absorbée par les neurones, les astrocytes et les microglies dans le cerveau. Ces chercheurs de l’Université de Californie, Berkeley, qui ont injecté ces nanoparticules d'or dans le cerveau de souris modèles du syndrome de l'X fragile pour modifier leur ADN et éliminer un récepteur de neurotransmetteur parviennent à éliminer ainsi les comportements répétitifs typiques des troubles du spectre autistique. Un succès très expérimental mais qui ouvre un espoir dans le traitement de l’autisme.
C’est un nouveau succès aussi à l’actif de la technique d’édition du génome, « CRISP/Cas » (CRISP pour Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) reconnue comme l'une des technologies biomédicales de pointe et d'avenir. La technologie apporte en effet la capacité à cibler et faire des coupes précises de l'ADN ou de l'ARN, par l'intermédiaire de bactéries ou de particules qui vont cibler les éléments d'information génétique à modifier et ouvre ainsi une nouvelle voie de traitement des maladies à dominante génétique. Depuis son introduction en 2012, la technologie d'édition de gènes CRISPR a ainsi révolutionné la vitesse et la portée avec lesquelles les scientifiques peuvent modifier l'ADN des cellules vivantes et a été testée sur un large éventail d'applications. Cependant, elle doit encore surmonter quelques défis avant de pouvoir être utilisée en clinique chez les humains pour éliminer les mauvais gènes et les remplacer par les bons. Ici, les scientifiques l’envisagent pour atténuer certains symptômes de l'autisme chez les souris atteintes d'une forme de syndrome de l'X fragile, la cause la plus fréquente de trouble du spectre autistique.
En utilisant des nanoparticules d'or pour administrer l'enzyme Cas9 dans le cerveau, les chercheurs sont parvenus à éditer le gène d'un récepteur de neurotransmetteur et à réduire ainsi le comportement répétitif caractéristique du syndrome de l'X fragile, mais courant dans les troubles du spectre autistique (TSA). La réduction efficace de ce comportement dans ce modèle d’X fragile suggère l'application possible de la technique à d'autres types d'autisme pour lesquels la cause génétique est également connue.
C’est donc un nouvel espoir dans le traitement des TSA pour lesquels il n’existe pas encore de traitements ou de remèdes : « C'est la première édition un gène responsable de l'autisme avec une réduction significative des symptômes comportementaux ». Avec des progrès aussi de la technique elle-même, car selon les chercheurs, CRISPR-Gold présente de nombreux avantages par rapport à d'autres modes d’administration de Cas9, dont l'utilisation de virus.
Enfin, c’est la première démonstration que la protéine Cas9 peut être transportée dans le cerveau pour « assommer » un gène responsable, et induire des effets thérapeutiques.
« CRISPR-Gold peut être utilisée pour traiter toute une variété de maladies génétiques, telles que la maladie de Huntington », concluent les chercheurs. « CRISPR-Gold ne se limite pas aux maladies monogéniques et peut également être utilisée contre les maladies polygéniques, une fois l'ensemble du réseau identifié ».
Source: Nature Biomedical Engineering 25 June 2018 Nanoparticle delivery of CRISPR into the brain rescues a mouse model of fragile X syndrome from exaggerated repetitive behaviours (Visuel UC Berkeley)
Plus sur l’Edition du génome
Équipe de rédaction Santélog Juil 28, 2018Rédaction Santé log
Jeu de briques
Snake
Pacman
Bubble