Si les prothèses auditives et les implants cochléaires offrent un certain soulagement, cette aide est limitée, parfois mal tolérée et il n’existe aucun traitement permettant d’inverser ou de prévenir la perte auditive avec l’âge ou les maladies génétiques qui mènent à la surdité. Ce n’est donc pas la première recherche sur la thérapie génique pour restaurer l’audition, mais cette nouvelle piste, présentée dans la revue Molecular Therapy, fait ici ses preuves chez un modèle animal âgé, ouvrant l’espoir d’une option curative définitive, chez les plus âgés, comme chez les patients atteints d’anomalies génétiques.
Ainsi, on estime que d’ici 2050, 1 personne sur 10 dans le monde, pourrait vivre avec une forme de perte auditive. Et parmi les différents types de perte d’audition, la perte auditive génétique reste la plus difficile à traiter, ce qui renforce encore l’urgence de solutions de thérapies géniques.
Les vecteurs à base de virus adéno-associés (adeno associated virus ou AAV) sont les outils les plus utilisés dans ces thérapies. De précédentes recherches ont suggéré les promesses de ces vecteurs à apporter un nouveau gène et à corriger l’audition chez des animaux modèles d’anomalies génétiques, cependant aucune étude n’avait encore démontré l’efficacité de la technique chez des modèles plus âgés. Pourtant, comme pour toute nouvelle thérapie, la preuve de concept chez l’animal est nécessaire avant de passer aux essais cliniques (chez l’Homme).
Pour la première fois, la thérapie génique sauve l’audition…chez la souris âgée
L’équipe du Mass Eye and Ear, une division du système de santé Mass General Brigham (Boston) démontre avec succès l’efficacité du vecteur AAV sur des modèles animaux âgés porteurs d’une mutation équivalente au dysfonctionnement du gène humain TMPRSS3, responsable d’une perte auditive progressive. L’expérience révèle en effet que :
- la thérapie génique, délivrant par AAV un gène TMPRSS3 humain sain, permet de restaurer l’audition « de manière robuste » chez des souris âgées.
« Ainsi une thérapie génique à médiation virale, par injection, seule ou en combinaison avec un implant cochléaire, pourrait traiter la perte auditive génétique », conclut l’équipe du Mass Eye and Ear.
« Ces données suggèrent également l’intérêt et la faisabilité de la thérapie génique, même chez les patients à un âge avancé ».
Source: Molecular Therapy 26 May, 2023 DOI: 10.1016/j.ymthe.2023.05.005 Rescue of auditory function by a single administration of AAV-TMPRSS3 gene therapy in aged mice of human recessive deafness DFNB8
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