SCLÉROSE en plaques: Une thérapie prometteuse par cellules souches – JAMA

Une thérapie par cellules souches qui inverse la sclérose en plaques au point de redonner une mobilité et une qualité de vie aux patients? C’est ce que semble promettre cette étude de la Northwestern University Feinberg School of Medicine (Chicago) menée auprès de patients atteints de la forme rémittente, la plus courante de la maladie. Ses conclusions, présentées dans le JAMA, doivent cependant encore être confirmées par de plus larges et longues études randomisées. Mais c’est déjà un espoir.

La sclérose en plaques (SEP) est une maladie auto-immune, où le système immunitaire attaque ses propres cellules nerveuses dans les nerfs du cerveau et de la moelle épinière, provoquant des troubles musculaires, de l’équilibre et de la vision. 85% des patients atteints le sont par la forme rémittente e la maladie. Il n’existe actuellement aucun remède définitif, seulement des traitements permettant d’atténuer les symptômes.

Cette étude a suivi, sur 2,5 ans en moyenne 145 patients, âgés de 18 à 60 ans (36 ans en moyenne), à 85% des femmes, dont 128 atteints de forme rémittente. Tous les participants ont suivi un traitement plutôt agressif, consistant en une chimiothérapie (cyclophosphamide + alemtuzumab ou cyclophosphamide + thymoglobuline) à doses élevées pour assommer les cellules défectueuses du système immunitaire, puis une perfusion autologue de cellules souches extraites du propre sang du patient, pour réhabiliter le système immunitaire.Le critère principal était l’amélioration du score d’invalidité, évalué avant et après sur l’échelle en 10 points Expanded Disability Status Scale (EDSS).

La thérapie conduit à des réductions significatives des niveaux de handicap chez 64% des participants traités, des effets donc très positifs qui perdurent jusqu’à 4 ans après le traitement. Les bénéfices sont multiples, une réduction de nombreux symptômes et de l’invalidité et une amélioration de la qualité de vie. Précisément, les chercheurs constatent :

·   Une réduction du score d’invalidité d’au moins 1 point chez 50% des patients à 2 ans,

·   une réduction du score d’invalidité d’au moins 1 point chez 64% des patients à 3-4 ans.

·   En moyenne, cela donne un score EDSS à 4 avant le traitement, réduit à 3 à 2 ans et à 2,5 à 4 ans.

·   De nombreuses autres mesures se sont également améliorées, dont la fonction neurologique, la fonction motrice, la fonction de la main et la qualité de vie auto-déclarée.

·   L’inflammation à un site spécifique de la moelle épinière du haut du dos (vertèbre T2), est réduite.

·   Cependant, quelques patients n’ont connu aucune amélioration.

Seul objection, face à ces résultats prometteurs, l’absence de groupe témoin dans cette étude. Cependant les chercheurs rapportent pour la première fois, avec ce nouveau traitement une réduction moyenne de l’invalidité significative. Les experts attendent maintenant avec impatience de grands essais randomisés et de long terme.

N.B. 2 auteurs de l’étude ont déclaré des conflits d’intérêt, dont un par rapport au laboratoire Biogen Idec

Source: JAMA January 20 2015 doi:10.1001/jama.2014.17986 Association of Nonmyeloablative Hematopoietic Stem Cell Transplantation With Neurological Disability in Patients With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis (Visuels NIH)

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